Малая молекула (N2) активатор глюкоцереброзидазы для лечения болезни Паркинсона

ФГБОУ ВО «ПСПбГМУ им. ак. И.П. Павлова» Минздрава России

Краткое описание

Предложена таргетная малая молекула, N2, активатор лизосомного фермента глюкоцереброзидазы. Предложенная молекула является аллостерическим активатором глюкоцереброзидазы и предполагается для использования в первую очердь для леяения болезни Паркинсона, ассоциированной с мутациями в гене GBA1 (до 10% от всех случаев болезни Паркинсона).Энергия связывания рассчитана на атомарной модели мутантной глюкоцереброзидазы in silico. Эффективность молекулы N2 показана на пациент специфичных клетках пациентов с болезнью GBA1-ассоциированной болезнью Паркинсона и болезнью Гоше. Нейропротектореные свойства таргетной молекулы на нейротоксической модели паркинсонизма на мышах (МФТП-индуцированный паркинсонизм).

Уровень готовности технологии: Получен перспективный кандидат, его активность продемонстрирована экспериментальным путем

Оценка востребованности: Болезни нервной системы